Registre canadien des essais cliniques

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Study Description

Cette étude vise à évaluer l’efficacité d’un médicament appelé Difluoromethylornithine (DFMO) en association avec l’étoposide pour les patients atteints de neuroblastome en rechute ou réfractaire au traitement en cours. Le DFMO est un médicament pris par voie orale. Il bloque l’ornithine décarboxylase, une enzyme impliquée dans la biosynthèse des polyamines dans les cellules cancéreuses, y compris les cellules de neuroblastome. 

Inclusion Criteria

• Les patients sont âgés de moins de 31 ans 
• Diagnostic de neuroblastome en rechute ou réfractaire au traitement. 
• Les patients peuvent avoir une maladie active ou non active au moment du début de leur participation a l’étude.
• Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

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Study Description

La leucémie myéloïde chronique à chromosome philadelphie a des changements de gène spécifiques. Cette étude a pour objectifs d’évaluer la dose et l’efficacité de ruxolitinib, un médicament oral, qui cible les cellules du cancer de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie en bloquant la protéine JAK. Ce médicament est donné en plus du traitement standard de la leucémie.  

Les patients seront placés dans 1 des 4 groupes selon la génétique de leur leucémie et leur réponse initiale au traitement. 

Inclusion Criteria

• Âgée d’un (1) an à 21 ans au moment du diagnostic 

• Nouveau diagnostic de leucémie aigüe lymphoblastique B (Philadelphia-like) 

• Plusieurs autres critères d’inclusion ou exclusion pourraient s’appliquer et seront revus avec votre équipe médicale

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Study Description

Éléments généraux et buts de l’étude 

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est le type de cancer le plus commun chez les enfants. Les taux de survie pour ce type de cancer sont de 80 à 85 %. Bien que les taux de guérison pour la LAL aient beaucoup progressé au cours des dernières décennies, il existe toujours des groupes de patients avec des taux de survie plus bas. Des essais cliniques ont tenté d’améliorer ces taux de survie en ajoutant différents agents de chimiothérapie au régime de chimiothérapie standard ou en augmentant la fréquence et la dose d’agents de chimiothérapie standards. Malheureusement, ces changements n’ont pas augmenté le taux de survie et ont entraîné une augmentation de la toxicité chez les patients.

Cependant, les immunothérapies ciblées ont donné des résultats impressionnants chez les patients atteints de LAL rechutée. Les immunothérapies ciblées sont des produits que le système immunitaire utilise pour cibler le cancer. L’inotuzumab est l’un de ces agents. L’étude AALL1732 va observer si l’ajout d’inotuzumab au régime standard de chimiothérapie peut augmenter le taux de guérison chez les patients à haut risque sans augmenter les toxicités.

La thérapie standard utilise une variété de produits de chimiothérapie donnés à des doses, horaires ou intensités différentes, en fonction du groupe de risque. Les traitements sont donnés en 5 phases distinctes, appelées :

Induction
Consolidation
Maintenance intermédiaire (une ou deux phases basées sur le diagnostic et le groupe de risque)
Intensification retardée
Maintenance

Le terme “risque” dans “groupe de risque” signifie le risque que les cellules de leucémie reviennent. En connaissant le groupe de risque du patient, le meilleur traitement peut être choisi. Les patients atteints de B-LAL sont assignés à des groupes de risque basés sur leur âge, le nombre de cellules blanches au moment du diagnostic, les caractéristiques des cellules de leucémie et la réponse au traitement initial. Si un patient présente des caractéristiques qui le placent à un risque moins élevé de rechute, on les appelle des caractéristiques “favorables”. Si un patient présente des caractéristiques qui les exposent à un risque plus élevé de rechute, on les appelle “non favorables”. Certains patients n’auront aucune caractéristique spécifique et on les appelle des caractéristiques “neutres”. Les caractéristiques des cellules de leucémie incluent des informations génétiques ou biologiques sur la leucémie du patient. La réponse au traitement est déterminée par des mesures de laboratoire qui peuvent détecter de très petites quantités de cellules de leucémie dans le sang ou la moelle osseuse. Ces tests sont appelés résidu minimal de maladie (RMM).

Pour les patients atteints de B-LAL pendant l’étude AALL1732, ils sont assignés à l’un des deux groupes de risque :

Haut risque avec caractéristiques favorables (HR-Fav)

Âgés de moins de 10 ans mais avec un nombre de cellules blanches supérieur à 50 000 au moment du diagnostic
Pas de leucémie dans le cerveau/moelle épinière ou les testicules
Caractéristiques génétiques favorables
Niveau de RMM inférieur à 0,01 % dans la moelle osseuse à la fin de la phase d’induction

Haut risque (HR)

Risque standard (RS) (âgés de moins de 10 ans, nombre de cellules blanches inférieur à 50 000 au moment du diagnostic) mais présence d’une leucémie dans le cerveau ou le liquide rachidien ; traitement aux stéroïdes 2 semaines avant le diagnostic ; et/ou leucémie dans les testicules avec un RMM inférieur à 1 % dans la moelle
HR (Âgée de plus de 10 ans ou nombre de cellules blanches de plus de 50 000 au moment du diagnostic) qui ne répondent pas aux critères HR-Fav et ont un niveau de RMM de moins de 0,01 % dans la moelle osseuse à la fin de la consolidation

Les patients atteints de B-LAL HR-Fav seront assignés au groupe de traitement standard.Les patients atteints de B-LAL HR dans l’étude seront assignés de façon aléatoire soit au traitement standard, soit au traitement standard avec 2 cycles d’inotuzumab. Le but est de maintenir ou d’améliorer le taux de guérison sans augmenter les effets secondaires.

Pour assurer la sécurité des patients avec un nouveau diagnostic qui reçoivent de l’inotuzumab, il y aura une période initiale de surveillance pour évaluer les effets de l’inotuzumab sur le foie et le nombre de cellules sanguines.

B-LLy

Les patients atteints de B-LLy seront traités avec un traitement typique pour la leucémie, qui donne de très bons résultats. Les patients atteints de B-LLy seront assignés au traitement standard dans le but d’en apprendre davantage sur la biologie du lymphome et la réponse aux traitements.

MPAL

Les patients atteints de MPAL ont une leucémie qui comprend des caractéristiques lymphoblastiques (LAL) et myéloblastiques (LAM). Les recherches récentes indiquent que ces patients ont plus de succès s’ils sont traités avec des traitements typiques pour la LAL plutôt que des traitements pour la LAM. Les patients atteints de MPAL seront assignés au traitement standard dans le but d’en apprendre davantage sur la biologie du MPAL et la réponse aux traitements.

Sommaire des traitements

L’étude divisera les patients atteints de B-LAL en deux groupes : ceux avec des caractéristiques favorables et ceux avec des caractéristiques neutres ou non favorables. Les patients avec des caractéristiques neutres ou non favorables seront randomisés dans deux autres groupes. Un groupe recevra la chimiothérapie standard, et l’autre groupe recevra la chimiothérapie standard avec 2 cycles d’inotuzumab.

Les patients avec un RMM mesurable dans leur moelle osseuse à la fin de la phase de consolidation ne pourront pas continuer l’étude, mais pourraient être éligibles pour l’étude AAL1721.

Les patients atteints de B-LAL avec des caractéristiques favorables, LAPM ou B-LLy ne seront pas randomisés, mais recevront la chimiothérapie standard.

L’étude AALL1732 réduira la durée de la thérapie pour qu’elle dure 2,5 ans pour les filles et les garçons. Historiquement, les traitements prenaient un an de plus pour les garçons.

Inclusion Criteria

• Patient agé de 1 à 25 ans  

• Nouveau diagnostic de leucémie de cellule B lymphoblastique (B-LAL) à haut risque, leucémie aigüe à phénotype mixte (MPAL) ou lymphome lymphoblastique de cellule B du stage 3 ou 4 (B-LLy) ou B-LLy ayant recu des stéroïdes avant le traitement.  

• Les patients atteint du syndrome de Down ne sont pas éligibles pour l’étude 

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Study Description

Dans cette étude, les chercheurs veulent savoir s’ils

• peuvent améliorer le traitement des participants atteints d’une tumeur de Wilms avec anaplasie diffuse (TWAD) récemment diagnostiquée. Dans l’espoir de trouver une meilleure thérapie pour lutter contre le cancer, les participants recevront des médicaments de chimiothérapie et de radiothérapie dans le cadre de cette étude. Les médicaments de chimiothérapie que les participants recevront sont souvent administrés pour lutter contre le cancer et, ensemble, le traitement est connu sous le nom du schéma UH-3. Cette étude vise à évaluer l’efficacité du schéma UH-3 lorsqu’il est administré à des enfants et à de jeunes adultes atteints d’une TWAD nouvellement diagnostiquée.
• peuvent améliorer le traitement des participants atteints d’une tumeur de Wilms avec histologie favorable « de risque standard » récidivante (en rechute). Dans l’espoir de trouver une meilleure thérapie pour lutter contre le cancer, les participants recevront des médicaments de chimiothérapie et de radiothérapie dans le cadre de cette étude. Les médicaments de chimiothérapie que les participants recevront sont souvent administrés pour lutter contre le cancer et, ensemble, le traitement est connu sous le nom du schéma UH-3. Cette étude examine l’efficacité du schéma UH-3 lorsqu’il est administré à des enfants et à de jeunes adultes atteints d’une tumeur de Wilms avec histologie favorable (TWHF) de « risque standard » qui est récidivante (rechute).
• peuvent améliorer le traitement des participants atteints d’une tumeur de Wilms à histologie favorable (FWHT) à « haut risque ou très haut risque » qui est récidivante (rechute). Dans l’espoir de trouver une meilleure thérapie pour lutter contre le cancer, les participants recevront des médicaments de chimiothérapie et de radiothérapie dans le cadre de cette étude. Les médicaments de chimiothérapie que les participants recevront sont souvent administrés pour lutter contre le cancer et, ensemble, le traitement est connu sous le nom du schéma ICE/Cyclo/Topo. Cette étude vise à évaluer l’efficacité de ce schéma thérapeutique lorsqu’il est administré à des enfants et à de jeunes adultes atteints d’une tumeur de Wilms à histologie favorable (TWHF) à « haut risque ou très haut risque » qui est récidivante (rechute).

Les médicaments utilisés dans les schémas de chimiothérapie agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules tumorales, soit en éliminant les cellules, soit en les empêchant de se diviser, soit en les empêchant de se propager.

Inclusion Criteria

• Age est inférieur à 30 ans
• Nouveau diagnostic de tumeur de Wilms anaplasique diffuse
• OU diagnostic de tumeur de Wilms lors de la première rechute (tumeur qui a récidivé et qui devait avoir une « histologie favorable » lors du diagnostic initial)
• Le patient doit être capable de s’occuper de lui-même et peut quitter son lit plus de 50 % de la journée.
• Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer.

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Cette étude porte sur l’association d’un médicament appelé palbociclib et d’une chimiothérapie chez des enfants atteints de tumeurs solides qui sont en rechute ou qui n’ont pas répondu au traitement standard.

Cette étude comporte 2 parties. Dans la phase 1, l’équipe chargée de l’étude évaluera la sécurité du médicament et déterminera la meilleure dose. Cette partie de la phase 1 est maintenant terminée et n’accepte plus de patients.

Dans le cadre de la phase 2, destinée aux patients atteints d’un sarcome d’Ewing (EWS) qui ne répond pas au traitement ou ayant fait l’objet d’une récidive, l’équipe chargée de l’étude comparera l’association du palbociclib et des médicaments de chimiothérapie à la chimiothérapie seule. Tout au long de cet essai, l’équipe chargée de l’étude observera comment le médicament circule dans votre corps et comment votre corps réagit au médicament. L’équipe chargée de l’étude effectuera également une série de tests pour étudier si le médicament est efficace ou non.

Inclusion Criteria

• Le patient doit être âgé de 2 à 20 ans au moment du traitement.
• Le patient doit être atteint d’une tumeur solide mesurable qui a récidivé ou qui n’a pas répondu à un traitement standard antérieur. 
  • Pour la phase 2, le diagnostic de sarcome d’Ewing doit être établi. 
• Le patient doit être disposé et capable de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures liées à l’étude.
• Le patient doit être capable de se lever et de se déplacer pendant plus de 50 % de son temps d’éveil.
• Les patientes en âge de procréer ne doivent pas être enceintes ou le devenir au cours de l’étude.
• D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer.

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Cet essai de phase II vise à traiter les patients atteints d’un neuroblastome récidivant (rechute) ou qui ne répond pas au traitement précédent (réfractaire). Cette étude vise à déterminer si la combinaison de l’éflornithine (un médicament utilisé pour bloquer la production de substances chimiques susceptibles de provoquer la croissance des cellules cancéreuses) avec des médicaments utilisés en chimiothérapie/immunothérapie (irinotécan, témozolomide, sargramostim et dinutuximab) peut être plus efficace pour traiter les patients atteints d’un neuroblastome récidivant ou réfractaire que la seule utilisation de l’irinotécan, du témozolomide, du sargramostim et du dinutuximab. Les patients seront assignés au hasard à l’un des deux schémas, l’un recevant de l’eflornithine  avec  les médicaments de chimiothérapie/immunothérapie et l’autre recevant des médicaments de chimiothérapie/immunothérapie  sans eflornithine.

Inclusion Criteria

• Les patients doivent être atteints d’un neuroblastome en rechute, en progression ou n’ayant pas répondu à un traitement antérieur.
• Les patients doivent être âgés de 1 an ou plus.
• Les patients doivent être actifs au moins 50 % de leur temps d’éveil.
• 14 jours doivent s’être écoulés si le patient a reçu un traitement qui contribue à la suppression de la moelle osseuse.
• >= 21 jours doivent s’être écoulés depuis la perfusion d’anticorps.
• Les patients ne doivent pas avoir reçu de radiothérapie pendant au moins 4 semaines avant l’entrée dans l’étude. La radiothérapie palliative pendant l’étude n’est pas autorisée.
• Les résultats des analyses sanguines doivent se situer dans les normes acceptables.
• Les patients ne doivent pas présenter de signes de gene respiratoire et ne doivent pas avoir besoin d’oxygène d’appoint. 
• Les patients ayant des antécédents de maladie du système nerveux central (SNC) ne doivent présenter aucune preuve clinique de maladie active du SNC au moment de l’entree dans l’étude.
• Les patients souffrant de convulsions peuvent être recrutés si les crises sont bien contrôlées par des médicaments appropriés.
• Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif pour être admissibles à cette étude et doivent accepter d’utiliser une contraception adéquate pendant la durée de l’étude.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

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Éléments généraux et objectifs de l’étude

Les neuroblastomes sont les deuxièmes tumeurs malignes les plus courantes chez les enfants. La thérapie standard comprend trois étapes : l’induction, qui inclut le contrôle local, la consolidation et le traitement de la maladie résiduelle avec des agents biologiques. L’objectif principal de l’étude est de déterminer si des thérapies additionnelles ajoutées au cours du traitement peuvent améliorer les chances que les neuroblastomes régressent et ne réapparaissent pas. Le 131I-MIBG sera utilisé lors de l’induction pour les patients atteints de neuroblastomes à haut risque. Les patients présentant une mutation spécifique du gène ALK recevront du crizotinib pendant le traitement.

Résumé des traitements

Pendant la phase d’induction, l’ajout au traitement est la thérapie MIBG. Le scan MIBG est une technique radiologique qui recherche d’autres endroits dans le corps où des neuroblastomes pourraient se trouver. Le 131I-MIBG est similaire, mais “plus puissant”, ce qui lui permet de détecter les sites de neuroblastomes et de les détruire. Depuis les années 1980, le 131I-MIBG est utilisé pour traiter les patients atteints de neuroblastomes qui ne répondent pas au traitement ou qui ont rechuté, d’où son utilisation prometteuse dans les traitements initiaux. Dans cette étude, le 131I-MIBG fera partie de la phase d’induction pour les patients randomisés dans les groupes A, B ou C. Comme le MIBG n’est pas disponible dans tous les hôpitaux pour enfants, les familles devront peut-être se déplacer pour cette partie de la thérapie.

Prochainement, toujours pendant la phase d’induction, le crizotinib sera ajouté pour certains patients. Les avancées récentes dans le traitement des cancers ont introduit des médicaments appelés “agents ciblés”. Environ 14 % des enfants atteints de neuroblastome présentent une anomalie du gène ALK qui pourrait répondre au crizotinib ; seuls ces enfants avec des anomalies d’ALK recevront du crizotinib dans le groupe E.

La phase de consolidation comprendra une greffe de cellules souches pour tous les enfants. Avant la greffe, les enfants recevront une forte dose de chimiothérapie. Les enfants randomisés dans le groupe C recevront deux médicaments de chimiothérapie, le busulfan et le melphalan (BuMel). Le BuMel a été utilisé chez les enfants atteints de neuroblastome en Europe et a été utilisé dans le cadre du traitement d’induction du plan standard du Children’s Oncology Group. Les enfants du groupe C qui recevront cette thérapie auront une seule greffe au lieu de deux. Nous espérons que la combinaison de ces médicaments BuMel sera mieux tolérée et plus efficace que ce que nous utilisons actuellement.

Il y a deux parties dans cette étude. La partie 1 concerne le traitement de chimiothérapie pendant la phase d’induction de la thérapie initiale, tandis que la partie 2 concerne la randomisation du traitement. Les traitements commenceront par deux cycles de chimiothérapie pour éliminer les neuroblastomes, suivis de tests supplémentaires sur la tumeur et de scans, ce qui constitue la partie 1.

Une fois que les résultats des tests seront disponibles, nous vous demanderons de participer à la deuxième partie de l’essai clinique. Cette partie répartira les patients dans l’un des cinq traitements différents, comme indiqué ci-dessous, en fonction des tests sur la tumeur et des résultats des scans.

1. Groupe A : Traitement standard
2. Groupe B : Traitement incluant la thérapie MIBG en plus du traitement standard
3. Groupe C : Traitement incluant la thérapie MIBG et une greffe avec les chimiothérapies busulfan et melphalan
4. Groupe D : Les patients pour lesquels la tumeur n’apparaît pas sur les scans MIBG (MIBG non avide) recevront le traitement standard.
5. Groupe E : Les patients chez qui la tumeur présente l’anomalie ALK recevront l’agent ciblé crizotinib en plus du traitement standard.

Inclusion Criteria

• Doit avoir un diagnostic de neuroblastome ou ganglioneuroblastome recemment diagnostiqué

• D’autre critères pourraient s’appliquer, s’il vous plait consultez votre docteur pour déterminer si vous ou votre enfant pourrait participer à l’étude.  

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Cette étude vise à déterminer la dose appropriée et à évaluer la sécurité et l’efficacité d’un médicament appelé quizartinib pour les enfants atteints de leucémie aiguë myéloblastique (LAM) en rechute ou réfractaire et présentant une certaine mutation appelée FLT3-ITD. Le quizartinib est un médicament conçu pour bloquer spécifiquement la protéine FLT3 lorsqu’elle est anormale dans une cellule leucémique.

Inclusion Criteria

• Enfants âgés de 1 mois à 21 ans
• Leucémie aiguë myéloïde en rechute ou ne répondant pas au traitement en cours.
• Présence de la mutation FLT3-ITD dans la leucémie
• Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer.