Canadian clinical trial registry

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GO42286 - Etude de phase I/II, en ouvert et multicentrique visant à évaluer la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez les patients pédiatriques présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK pour lesquelles un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquelles il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible

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GO42286 - Etude de phase I/II, en ouvert et multicentrique visant à évaluer la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez les patients pédiatriques présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK pour lesquelles un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquelles il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible

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DiagnosticTumeurs solides ou du système nerveux central (SNC) avec un réarrangement du gène ALKStatut d'étudeOpen
PhaseI/II
Ageinférieur ou égal à 17 ansRandomisationNO
Ligne de traitementFirst line treatment, Disease relapse or progression
Routes of Treatment AdministrationAlectinib: Voie orale
Last Posted Update2025-05-09
ClinicalTrials.gov #NCT04774718
International Sponsor
Hoffmann-La Roche
Principal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Vijay Ramaswamy
CHU Ste Justine - Dr. Nicholas Prud'homme
Centres
Medical contact

Dr. Daniel Morgenstern

daniel.morgenstern@sickkids.ca

Social worker/patient navigator contact

Karen Fung 

karen.fung@sickkids.ca

Clinical research contact

New Agent and Innovative Therapies (NAIT) 

nait.info@sickkids.ca

 

Medical contact
Dr. Henrique Bittencourt
Dr. Monia Marzouki
Dr. Sebastien Perreault (neuro-onc)
 
Social worker/patient navigator contact
Marie-Claude Charrette
 
Clinical research contact
Marie Saint-Jacques
 

 

 

Study Description

Le gène ALK est impliqué dans la cancérogénèse de rares tumeurs de l’enfant.  L’activation de ce gène peut être provoquée dans la cellule tumorale par plusieurs mécanismes moléculaires : mutation (changement ponctuel du gène), amplification (présence de très nombreuses copies du gène) ou fusion avec un autre gène. Les tumeurs avec « fusion du gène ALK » sont rares chez l’enfant. Par contre, ce critère moléculaire fait espérer la possibilité d’une bonne réponse tumorale à l’alectinib qui est un agent ciblé inhibant spécifiquement ALK.

Inclusion Criteria

Les enfants atteints de tumeurs solides (hors lymphomes) et de tumeurs du système nerveux central avec fusion de ALK et dont la maladie n’est pas contrôlée sont potentiellement éligibles pour participer à cet essai thérapeutique innovant.  Il s’agit d’un essai mené au niveau mondial étant donnée la rareté de ces maladies.