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| Diagnostic | Neuroblastoma | Statut d'étude | Closed to enrollment |
| Phase | I |
| Age | 1 à 90 ans | Randomisation | NO |
| Ligne de traitement | Disease relapse or progression |
| Routes of Treatment Administration | Lorlatinib: Oral (tablet)
Cyclophosphamide: IV
Topotecan: IV |
| Last Posted Update | 2025-02-20 |
| ClinicalTrials.gov # | NCT03107988 |
International Sponsor
New Approaches to Neuroblastoma Therapy ConsortiumPrincipal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr.Daniel Morgenstern
Centres
Study Description
Certains neuroblastomes présentent une modification génétique ou une mutation spécifique appelée aberration ALK. Des anomalies de ALK ont été découvertes dans plusieurs cancers chez l’adulte et l’enfant. Les aberrations ALK sont présentes chez environ 14 % des patients nouvellement diagnostiqués avec un neuroblastome à haut risque, et peuvent être trouvées plus fréquemment au moment de la rechute. Le lorlatinib est un médicament appelé inhibiteur de ALK. Il est censé ralentir ou arrêter la croissance des cellules cancéreuses présentant l’aberration ALK. L’objectif de cette étude de phase I/II est d’évaluer la dose, la sécurité et la tolérabilité du lorlatinib, y compris l’effet qu’il a sur le cancer. Le lorlatinib sera administré seul ou en association avec une chimiothérapie à des enfants atteints de neuroblastome réfractaire, récidivant ou en évolution avec des altérations ALK.
Inclusion Criteria
- Les patients doivent avoir un diagnostic de neuroblastome avec vérification histologique (examen au microscope d’un échantillon de la tumeur) du neuroblastome et/ou démonstration de cellules tumorales dans la moelle osseuse avec augmentation des catécholamines urinaires (HVA/VMA).
- Les patients doivent présenter une aberration ALK activatrice dans leur tumeur, identifiée par un test génétique.
- Les patients doivent être atteints d’un neuroblastome à haut risque. Les patients qui étaient initialement considérés comme présentant un risque faible ou intermédiaire, mais qui ont ensuite été reclassés comme présentant un haut risque, sont également admissibles.
- Les patients doivent présenter au moins UN des éléments suivants : 1) maladie récidivante ou en évolution à tout moment avant l’inscription à l’étude, 2) maladie réfractaire, 3) maladie persistante
Plusieurs autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront examinés par votre équipe traitante.
