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Study Description

Éléments généraux et objectifs de l’étude

Les neuroblastomes sont les deuxièmes tumeurs malignes les plus courantes chez les enfants. La thérapie standard comprend trois étapes : l’induction, qui inclut le contrôle local, la consolidation et le traitement de la maladie résiduelle avec des agents biologiques. L’objectif principal de l’étude est de déterminer si des thérapies additionnelles ajoutées au cours du traitement peuvent améliorer les chances que les neuroblastomes régressent et ne réapparaissent pas. Le 131I-MIBG sera utilisé lors de l’induction pour les patients atteints de neuroblastomes à haut risque. Les patients présentant une mutation spécifique du gène ALK recevront du crizotinib pendant le traitement.

Résumé des traitements

Pendant la phase d’induction, l’ajout au traitement est la thérapie MIBG. Le scan MIBG est une technique radiologique qui recherche d’autres endroits dans le corps où des neuroblastomes pourraient se trouver. Le 131I-MIBG est similaire, mais “plus puissant”, ce qui lui permet de détecter les sites de neuroblastomes et de les détruire. Depuis les années 1980, le 131I-MIBG est utilisé pour traiter les patients atteints de neuroblastomes qui ne répondent pas au traitement ou qui ont rechuté, d’où son utilisation prometteuse dans les traitements initiaux. Dans cette étude, le 131I-MIBG fera partie de la phase d’induction pour les patients randomisés dans les groupes A, B ou C. Comme le MIBG n’est pas disponible dans tous les hôpitaux pour enfants, les familles devront peut-être se déplacer pour cette partie de la thérapie.

Prochainement, toujours pendant la phase d’induction, le crizotinib sera ajouté pour certains patients. Les avancées récentes dans le traitement des cancers ont introduit des médicaments appelés “agents ciblés”. Environ 14 % des enfants atteints de neuroblastome présentent une anomalie du gène ALK qui pourrait répondre au crizotinib ; seuls ces enfants avec des anomalies d’ALK recevront du crizotinib dans le groupe E.

La phase de consolidation comprendra une greffe de cellules souches pour tous les enfants. Avant la greffe, les enfants recevront une forte dose de chimiothérapie. Les enfants randomisés dans le groupe C recevront deux médicaments de chimiothérapie, le busulfan et le melphalan (BuMel). Le BuMel a été utilisé chez les enfants atteints de neuroblastome en Europe et a été utilisé dans le cadre du traitement d’induction du plan standard du Children’s Oncology Group. Les enfants du groupe C qui recevront cette thérapie auront une seule greffe au lieu de deux. Nous espérons que la combinaison de ces médicaments BuMel sera mieux tolérée et plus efficace que ce que nous utilisons actuellement.

Il y a deux parties dans cette étude. La partie 1 concerne le traitement de chimiothérapie pendant la phase d’induction de la thérapie initiale, tandis que la partie 2 concerne la randomisation du traitement. Les traitements commenceront par deux cycles de chimiothérapie pour éliminer les neuroblastomes, suivis de tests supplémentaires sur la tumeur et de scans, ce qui constitue la partie 1.

Une fois que les résultats des tests seront disponibles, nous vous demanderons de participer à la deuxième partie de l’essai clinique. Cette partie répartira les patients dans l’un des cinq traitements différents, comme indiqué ci-dessous, en fonction des tests sur la tumeur et des résultats des scans.

1. Groupe A : Traitement standard
2. Groupe B : Traitement incluant la thérapie MIBG en plus du traitement standard
3. Groupe C : Traitement incluant la thérapie MIBG et une greffe avec les chimiothérapies busulfan et melphalan
4. Groupe D : Les patients pour lesquels la tumeur n’apparaît pas sur les scans MIBG (MIBG non avide) recevront le traitement standard.
5. Groupe E : Les patients chez qui la tumeur présente l’anomalie ALK recevront l’agent ciblé crizotinib en plus du traitement standard.

Inclusion Criteria

• Doit avoir un diagnostic de neuroblastome ou ganglioneuroblastome recemment diagnostiqué

• D’autre critères pourraient s’appliquer, s’il vous plait consultez votre docteur pour déterminer si vous ou votre enfant pourrait participer à l’étude.