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| Diagnostic | Ependymoma | Statut d'étude | Closed to enrollment |
| Phase | I |
| Age | 1 Year to 22 Years | Randomisation | NO |
| Ligne de traitement | Disease relapse or progression |
| Routes of Treatment Administration | Biological: HER2 Specific CAR T Cell (IV)
Phase 1 Arm: Patients receive lymphodepletion chemotherapy with cyclophosphamide IV daily on Days -7 to -6 and fludarabine IV daily on Days -5 to -1.
Patients receive HER2 CAR T cells IV on Day 0. Treatment repeats every 8 to 12 weeks for 2 additional cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.
Surgical Arm: Patients receive lymphodepletion chemotherapy with cyclophosphamide IV daily on Days -7 to -6 and fludarabine IV daily on Days -5 to -1.
Patients receive HER2 CAR T cells IV on Day 0 followed by surgical tumor resection 4-6 weeks following HER2 CAR T cell infusion. Treatment repeats every 8 to 15 weeks for 2 additional cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. |
| Last Posted Update | 2025-09-02 |
| ClinicalTrials.gov # | NCT04903080 |
International Sponsor
Pediatric Brain Tumor ConsortiumPrincipal Investigators for Canadian Sites
The Hospital for Sick Children - Dr. Joerg KruegerCentres
Study Description
Cette étude est éligible au financement STEP-1. Trouvez plus d'informations ici.
Cette étude évalue la sécurité d'un type de traitement appelé cellules CAR T HER2 (pour cellules T à récepteur antigénique chimérique HER2). En plus de rechercher les effets secondaires, nous étudierons l'efficacité de ce traitement contre une tumeur cérébrale appelée épendymome, qui est réapparue après un traitement (récidivante) ou qui n'a pas bien répondu au traitement (progressive) chez les enfants. Les cellules CAR T HER2 utilisées dans cet essai sont fabriquées à partir du propre sang du patient.
Un nouveau gène, appelé HER2 CAR, sera inséré dans les cellules du patient pour leur permettre de reconnaître une protéine présente sur la tumeur appelée HER2. Ces cellules CAR T spécifiques de HER2 pourraient être capables de cibler et de détruire les tumeurs d'épendymome. Cette recherche étudie également la faisabilité de fournir ce type de traitement par cellules CAR T aux enfants traités dans différents hôpitaux.
Inclusion Criteria
- Les participants doivent avoir un diagnostic d'épendymome qui est réapparu ou qui a progressé
- Le patient doit être âgé de ≥ 1 an mais ≤ 22 ans au moment de l'inscription pour le traitement
- Les participants doivent être actifs pendant 60% de leurs heures d'éveil
- Les patients doivent avoir reçu leur dernière dose de chimiothérapie antérieurement au moins 21 jours avant l'inscription
- Le patient doit satisfaire à tous les critères de fonction d'organes, de fonction de la moelle osseuse et de critères de laboratoire
- Le patient ou le parent/tuteur doit être en mesure de comprendre le consentement et être disposé à signer un document de consentement éclairé écrit conformément aux lignes directrices institutionnelles. Un consentement approprié à l'âge et au développement doit être obtenu, comme l'exigent les lignes directrices institutionnelles
Des critères d'inclusion et d'exclusion supplémentaires s'appliquent et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.
