Canadian clinical trial registry

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Study Description

MEKTOVI (binimetinib) est un médicament pris par voie orale qui aide à bloquer certains signaux dans le corps responsables de la croissance de certaines tumeurs. Dans cette étude de phase II, le médicament sera utilisé pour traiter des enfants atteints de craniopharyngiome adamantinomeux (ACP), un type de tumeur cérébrale. Cette tumeur peut être très difficile à traiter, et les options actuelles comme la chirurgie et la radiothérapie peuvent affecter la qualité de vie des patients, surtout en cas de récidive.

Des recherches récentes suggèrent que l’ACP pourrait répondre à des médicaments comme le binimetinib, qui bloquent des voies spécifiques dans l’organisme.

Jusqu’à 38 enfants prendront du binimetinib sous forme de comprimés, deux fois par jour pendant 4 semaines (1 cycle), et le traitement pourra se poursuivre jusqu’à deux ans. L’essai inclura des enfants âgés de 1 à 25 ans, dont certains ont déjà reçu une radiothérapie.

L’objectif est de déterminer si ce médicament peut aider à contrôler la tumeur et à améliorer leur qualité de vie.

Inclusion Criteria

• Les patients doivent être âgés de 1 à 25 ans.
• Doivent avoir un craniopharyngiome adamantinomeux (ACP) confirmé, provenant soit d'une tumeur solide, soit du liquide d’un kyste.
• Doivent avoir une tumeur mesurable visible à l’imagerie:
  • Strate 1: Patients dont la tumeur est réapparue ou s’est aggravée au moins 6 mois après avoir terminé la radiothérapie
  • Strate 2: Patients ayant subi une chirurgie mais n’ayant pas reçu de radiothérapie (ils peuvent avoir eu d’autres traitements auparavant)
• Les patients doivent être capables de réaliser au moins la moitié de leurs activités habituelles, même s’ils utilisent un fauteuil roulant.
• Doivent avoir récupéré des effets secondaires de tout traitement précédent.
• Traitements antérieurs:
  • Au moins 7 jours depuis la dernière dose de tout traitement biologique (thérapie antitumorale)
  • Au moins 42 jours depuis tout traitement d’immunothérapie (ex. : vaccins contre le cancer)
  • Au moins 21 jours depuis un traitement par anticorps monoclonal
  • Au moins 6 mois depuis une radiothérapie ciblée, et aucun antécédent de radiothérapie sur l’ensemble du cerveau ou de la moelle épinière
  • Corticostéroïdes: Si le patient prend de la dexaméthasone, la dose doit être stable ou en diminution depuis au moins 1 semaine
  • Chimiothérapie: Au moins 21 jours depuis le dernier cycle de chimiothérapie
  • Chirurgie: Au moins 6 semaines depuis toute chirurgie
• Les analyses sanguines et les fonctions des organes doivent répondre à certains seuils de sécurité avant le début du traitement.
• Le patient et/ou son parent ou tuteur légal doit accepter de participer à l’étude en signant un formulaire de consentement

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront discutés avec vous par l’équipe de l’étude.

Publications

• Foreman NK, Faestel PM, Pearson J, Disabato J, Poole M, Wilkening G, Arenson EB, Greffe B, Thorne R. Health status in 52 long-term survivors of pediatric brain tumors. J Neurooncol. 1999 Jan;41(1):47-53. doi: 10.1023/a:1006145724500.
• Goldman S, Pollack IF, Jakacki RI, Billups CA, Poussaint TY, Adesina AM, Panigrahy A, Parsons DW, Broniscer A, Robinson GW, Robison NJ, Partap S, Kilburn LB, Onar-Thomas A, Dunkel IJ, Fouladi M. Phase II study of peginterferon alpha-2b for patients with unresectable or recurrent craniopharyngiomas: a Pediatric Brain Tumor Consortium report. Neuro Oncol. 2020 Nov 26;22(11):1696-1704. doi: 10.1093/neuonc/noaa119.
• Apps JR, Carreno G, Gonzalez-Meljem JM, Haston S, Guiho R, Cooper JE, Manshaei S, Jani N, Holsken A, Pettorini B, Beynon RJ, Simpson DM, Fraser HC, Hong Y, Hallang S, Stone TJ, Virasami A, Donson AM, Jones D, Aquilina K, Spoudeas H, Joshi AR, Grundy R, Storer LCD, Korbonits M, Hilton DA, Tossell K, Thavaraj S, Ungless MA, Gil J, Buslei R, Hankinson T, Hargrave D, Goding C, Andoniadou CL, Brogan P, Jacques TS, Williams HJ, Martinez-Barbera JP. Tumour compartment transcriptomics demonstrates the activation of inflammatory and odontogenic programmes in human adamantinomatous craniopharyngioma and identifies the MAPK/ERK pathway as a novel therapeutic target. Acta Neuropathol. 2018 May;135(5):757-777. doi: 10.1007/s00401-018-1830-2. Epub 2018 Mar 14.
• Haston S, Pozzi S, Carreno G, Manshaei S, Panousopoulos L, Gonzalez-Meljem JM, Apps JR, Virasami A, Thavaraj S, Gutteridge A, Forshew T, Marais R, Brandner S, Jacques TS, Andoniadou CL, Martinez-Barbera JP. MAPK pathway control of stem cell proliferation and differentiation in the embryonic pituitary provides insights into the pathogenesis of papillary craniopharyngioma. Development. 2017 Jun 15;144(12):2141-2152. doi: 10.1242/dev.150490. Epub 2017 May 15.
• Bendell JC, Javle M, Bekaii-Saab TS, Finn RS, Wainberg ZA, Laheru DA, Weekes CD, Tan BR, Khan GN, Zalupski MM, Infante JR, Jones S, Papadopoulos KP, Tolcher AW, Chavira RE, Christy-Bittel JL, Barrett E, Patnaik A. A phase 1 dose-escalation and expansion study of binimetinib (MEK162), a potent and selective oral MEK1/2 inhibitor. Br J Cancer. 2017 Feb 28;116(5):575-583. doi: 10.1038/bjc.2017.10. Epub 2017 Feb 2.
• Watanabe K, Otsu S, Hirashima Y, Morinaga R, Nishikawa K, Hisamatsu Y, Shimokata T, Inada-Inoue M, Shibata T, Takeuchi H, Watanabe T, Tokushige K, Maacke H, Shiaro K, Ando Y. A phase I study of binimetinib (MEK162) in Japanese patients with advanced solid tumors. Cancer Chemother Pharmacol. 2016 Jun;77(6):1157-64. doi: 10.1007/s00280-016-3019-5. Epub 2016 Apr 12.
• Patel K, Allen J, Zagzag D, Wisoff J, Radmanesh A, Gindin T, Nicolaides T. Radiologic response to MEK inhibition in a patient with a WNT-activated craniopharyngioma. Pediatr Blood Cancer. 2021 Mar;68(3):e28753. doi: 10.1002/pbc.28753. Epub 2020 Oct 19. No abstract available.

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Study Description

Dans cette étude, un médicament appelé tocilizumab sera utilisé pour traiter des patients âgés de 1 à 25 ans atteints d’une tumeur cérébrale appelée craniopharyngiome adamantinomeux. Ce cancer est actuellement traité par chirurgie et radiothérapie, des approches qui peuvent affecter la qualité de vie des patients. Ce médicament agit différemment : il cible l’IL-6, une protéine du corps humain appelée cytokine. En bloquant la fonction de l’IL-6, l’étude cherche à déterminer si le médicament est sûr et efficace pour induire une réponse tumorale.

Inclusion Criteria

• Les participants doivent être âgés de 12 mois ou plus et de 25 ans ou moins au moment de l’inscription à l’étude
• Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de craniopharyngiome adamantinomeux ayant déjà été traité.
• Les participants doivent être actifs et capables de se déplacer pendant au moins la moitié de leurs heures d’éveil.
• Ils doivent s’être rétablis des effets de tout traitement antérieur.
• Les participants doivent répondre aux exigences de fonction des organes et aux analyses de laboratoire.
• Les participants et/ou leurs parents ou représentants légaux doivent signer un formulaire de consentement éclairé écrit.

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion peuvent s’appliquer et seront discutés avec vous par l’équipe de l’étude.

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Study Description

 Cette étude est éligible au financement STEP-1. Trouvez plus d'informations ici.

Cette étude teste un médicament appelé nivolumab pour les personnes atteintes d’un type de cancer du cerveau appelé glioblastome RRD. L’objectif est de voir si ce médicament peut aider à retarder ou éviter la nécessité d’un traitement par radiothérapie.

Inclusion Criteria

• Le patient doit être âgé de 1 à 25 ans.
• Le patient doit avoir un glioblastome, confirmé par une biopsie.
• La tumeur doit présenter certains changements génétiques liés à la déficience en réparation de réplication (RRD), confirmés par des tests sur la tumeur.
• Un échantillon de la tumeur est nécessaire pour analyse, et un autre échantillon peut être requis si la tumeur réapparaît.
• La plupart ou la totalité de la tumeur doit avoir été enlevée lors de la chirurgie, et le traitement doit commencer dans les 4 semaines suivant la chirurgie.
• Aucun traitement (comme la chimiothérapie ou la radiothérapie) pour le glioblastome n'est autorisé avant l'étude, mais la chirurgie est acceptable. Les traitements antérieurs pour d'autres cancers sont autorisés si le cancer précédent est en rémission.
• Le patient doit être en bonne santé générale, y compris des organes sains et sans infections graves.
• Les participants et leurs familles doivent accepter de rejoindre l'étude.

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.

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Study Description

Il s'agit d'une étude de phase 3 pour les patients ayant un gliome infiltrant récemment diagnostiqué. Pour être éligible à cette étude, le cancer du participant doit présenter une mutation appelée H3 K27M. Cette étude explore si l'ajout du traitement avec le médicament expérimental appelé ONC201 après la radiothérapie est efficace chez les patients atteints de ce type de cancer.

Inclusion Criteria

• Être capable de comprendre les procédures de l'étude et d'accepter de participer à l'étude en fournissant un consentement éclairé écrit et un assentiment si applicable.
• Poids corporel ≥ 10 kg
• Nouveau diagnostic de gliome infiltrant avec une mutation H3 K27M
• Avoir reçu une radiothérapie de première ligne (radiation) dans les 2 à 6 semaines suivant le début de cette étude
• Score de Lansky  ≥ 70

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.

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Study Description

Cette étude a pour objectif d'examiner l'efficacité et la sécurité de l'utilisation des cellules T SPEAR™ chez les patients atteints de sarcome synovial ou de liposarcome myxoïde/a cellules rondes.

Inclusion Criteria

• Âge ≥16 ans (10 ans dans certains centres) et ≤75 ans
• Diagnostic de sarcome synovial avancé ou de liposarcome myxoïde / liposarcome myxoïde à cellules rondes avec le marqueur génétique approprié
• Maladie mesurable
• Statut fonctionnel adéquat (niveau de fonctionnement du patient)

Remarque: D'autres critères d'inclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.

Publications

A kinase-cGAS cascade to synthesize a therapeutic STING activator - PubMed (nih.gov)

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Study Description

Un essai clinique visant à examiner la sécurité et la tolérabilité du médicament RO7428731 à différentes doses, la manière dont le corps le métabolise, et s'il existe des signes précoces de l'efficacité du traitement RO7428731 chez les patients atteints de glioblastome présentant le marqueur EGFRvIII.

Via: Clinical Trial – Glioblastoma – Safety, Tolerability, Pharm... (roche.com)

Inclusion Criteria

• Diagnostic de glioblastome avec une anomalie tumorale appelée EGFRvIII
• Le patient doit avoir terminé les traitements standard avant de rejoindre cette étude
• Le patient doit être actif au moins 70 % du temps
• Fonctions d'organe adéquates (rein, foie) avant le début du traitement de l'étude
• Volonté de suivre des mesures contraceptives pendant la durée de l'étude

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude

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Cette étude évalue l'efficacité d'un médicament appelé plixorafénib chez des participants atteints de tumeurs solides ou de tumeurs du système nerveux central (SNC) présentant une mutation génétique appelée fusion BRAF/mutation BRAF V600E, qui ont progressé ou récidivé.

Inclusion Criteria

• Patients âgés de ≥10 ans et pesant ≥30 kg.
• Diagnostic de tumeur solide ou de tumeur cérébrale ayant déjà été traité par d'autres thérapies standard.
• Documentation de la fusion du gène BRAF dans la tumeur.
• Volonté de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude.

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion s'appliquent et seront discutés avec vous par l'équipe de l'étude.

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Study Description

Le gène ALK est impliqué dans la cancérogénèse de rares tumeurs de l’enfant.  L’activation de ce gène peut être provoquée dans la cellule tumorale par plusieurs mécanismes moléculaires : mutation (changement ponctuel du gène), amplification (présence de très nombreuses copies du gène) ou fusion avec un autre gène. Les tumeurs avec « fusion du gène ALK » sont rares chez l’enfant. Par contre, ce critère moléculaire fait espérer la possibilité d’une bonne réponse tumorale à l’alectinib qui est un agent ciblé inhibant spécifiquement ALK.

Inclusion Criteria

Les enfants atteints de tumeurs solides (hors lymphomes) et de tumeurs du système nerveux central avec fusion de ALK et dont la maladie n’est pas contrôlée sont potentiellement éligibles pour participer à cet essai thérapeutique innovant.  Il s’agit d’un essai mené au niveau mondial étant donnée la rareté de ces maladies.